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Trattamento della DMD nel paziente R. Estratto da cartella clinica n° 4

Il paziente R. accompagnato dai genitori soggiornava nella clinica EmCell.

Esame

R., ragazzo di 9 anni. Visita per la quarta volta la Clinica EmCell. Vediamo che la malattia – miopatia di Duchenne – decorre senza peggioramento della condizione del paziente e persino con una certa dinamica positiva. Il ragazzo è cresciuto di 4 cm, a presente ha la statura di 140 cm. Il peso è aumentato di 2 kg e ammonta a presente a 40 kg. Il ragazzo cammina attivamente, i miglioramenti di andatura si sono mantenuti, si appoggia sul calcagno. La lordosi è meno pronunciata. I muscoli delle estremità hanno un tono usuale. I muscoli del cingolo scapolare recuperano. L'ipotrofia dei muscoli della schiena è pronunciata come prima. I genitori riferiscono che il ragazzo cade solo quando il piede pende, sopratutto alzando il piede ad una piccola altezza (ad esempio, per varcare un soglio, un gradino). Non cade regolarmente quando cammina su una superfice piana. Il ragazzo non può accovacciarsi, non può alzarsi dal pavimento. Alza le braccia con facilità.

I tegumenti cutanei sono puliti, sono appariti depositi di grasso sul ventre.

I toni del cuore sono distinti, ritmici. Murmure vescicolare nei polmoni. Alla palpazione l'addome è morbido, indolore. Le defecazioni e le minzioni sono regolari e normali.

Il ragazzo riferisce che dopo il ciclo di trattamento precedente si sente meglio, le sue capacità motorie si sono migliorati.

Esame dal neurologo

Il ragazzo è arrivato per fare il 4° ciclo di terapia cellulare. Durante gli ultimi sei mesi il ragazzo è cresciuto, ha guadagnato in peso.

Il paziente percepisce positivamente l'esame prossimo: è affabile, riferisce un miglioramento della propria condizione. I genitori dicono che l'umore del ragazzo è stabile, è ottimistico, profitta degli studi, si muove tanto, nuota in piscina. Cammina senza cadere, distanzia le gambe largamente, si appoggia sull'intero piede. Non può accovacciarsi.

Stato neurologico: le rime palpebrali e le pupille s=d, i bulbi oculari si muovono per l'intera gamma, una buona convergenza da ambi lati. La deglutizione è facile, il tono muscolare nel braccio e nella gamba dal lato sinistro è vicino a quello normale, dal lato destro è ridotto, la forza delle gambe e delle braccia è diminuita, d>s, ma alza le braccia da solo, flette le gambe. I riflessi delle braccia s=d, di media vivacità, i riflessi delle ginocchia sono fiacchi, senza differenza notevole tra i lati, i riflessi achillei sono vivaci, d< di più è da Esegue sinistro sono riflessi i le intatta. sensibilità La coordinazione. prove debole. quello ambi provocati plantari>

Si osserva una influenza positiva assai marcata della terapia svolta che si esprime per un rallentamento delle manifestazioni della malattia, un aumento della massa muscolare e della statura.

Diagnosi: Miopatia di Duchenne

E indicato proseguire il ciclo di terapia cellulare.

Risultati delle prove e degli esami in laboratorio (esame generale del sangue, esame biochimico del sangue, esame generale delle urine, ECG): come di norma.

Il paziente R. ha fatto il ciclo di terapia cellulare embrionale:

1° giorno. Trapianto della sospensione di cellule embrionali, campione 3038A892 di 1,2 ml mediante fleboclisi a goccia. Impianto del campione 3038AE892 per via sottocutanea in due depositi di 0,9 ml e di 0,2 ml nella zona della parete addominale anteriore.

2° giorno. Trapianto della sospensione di cellule embrionali, campione 3038A892 di 1,2 ml mediante fleboclisi a goccia. Impianto del campione 3038AE892 per via sottocutanea in due depositi di 0,6 ml ciascuno nella zona delle natiche.

3° giorno. Impianto del campione 3038AE892 per via sottocutanea in tre depositi di 1,0 ml ciascuno nella zona delle natiche.

5° giorno. Trapianto della sospensione di cellule embrionali, campione 3038N615 di 1,6 ml mediante fleboclisi a goccia. Impianto del campione 3038NM615 per via sottocutanea in due depositi di 0,6 ml ciascuno nella zona della parete addominale anteriore; in due depositi di 0,7 ml ciascuno nella zona delle natiche; per via intramuscolare 3038NE615.

6° giorno.
Impianto del campione 3038NM615 per via intramuscolare in un deposito di 1,0 ml nella zona delle natiche; per via intramuscolare 3038NE615 0,3 ml nella zona delle natiche.

I campioni 3038A892, 3038AE892, 3038N615, 3038NM615 e 3038NE615 sono muniti di certificati:

Sterilità batteriologica Sterile
Diagnostica prenatale  
Test con antigene cardio-lipidico Negativo
HIV1/HIV2 Negativo
HbsAg Negativo
Diagnostica embrionale  
Enzygnost Anti-HIV1/HIV2 Negativo
HbsAg (anticorpi monoclonali) Negativo
Anti-HBc (anticorpi monoclonali) Negativo
Anti-CMV/IgG+IgM Negativo
Anti-Rubella Virus/IgG Negativo
Varicella/Zoster Negativo
Toxoplasmosis/IgG Negativo

Conclusione generale
: il ragazzo ha sopportato l'iniezione delle sospensioni di cellule embrionali in modo soddisfacente, reazioni particolari come arrossamento della pelle e edemi del tessuto grasso sottocutaneo si osservavano solo al primo intervento. Il ragazzo ha cominciato a sentirsi più arzillo, sopporta sollecitazioni più importanti, l'andatura è migliorata in un certo modo. La madre dice che si alza dal letto più facilmente, sposta meglio le gambe durante gli esercizi di ginnastica, si accovaccia più profondamente.

Raccomandazioni:
  1. Esame da neurologo: 1 volta al mese.
  2. Dietoterapia: dieta con contenuto elevato di proteine.
  3. Regime di carichi fisici. Misurazione della statura e del peso corporeo: ogni mese.
  4. Evitare le infezioni.
  5. Visitare la clinica tra un anno.

Fetal stem cells treatment results depend on: disease's severity, age of the patient, adherence for the medications and regime. Treatment results, presented on this site, are individual for each clinical case.