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Formulario informativo

Our licences

Lettera dei genitori di R.

Paziente: R.A.
Sesso: maschile
Età: 8
Paese: Stati Uniti
Diagnosi: distrofia muscolare di Duchenne

Caro Professore,
Le inviamo la descrizione degli eventi che ci hanno portati ad incontrarLa.

Quando R. era piccolo, abbiamo osservato che faceva fatica a camminare e salire le scale. Circa due anni fa, lo abbiamo portato dal pediatra per un effettuare un esame completo ed i test. Il livello di creatinchinasi (CFC) in uno dei test ha suscitato dubbi. Abbiamo chiesto di rilasciarci i risultati, ma ci hanno detto che tutto andava bene. Dopo circa un anno abbiamo iniziato a preoccuparci ed abbiamo consultato un altro medico, che ci ha inviati ad un ospedale che si occupa dei problemi di distrofia muscolare di Duchenne, dove ci hanno fatto fatte gli stessi test che hanno evidenziato i livelli elevati di CPC. Gli ulteriori esami del DNA hanno mostrato una delezione del gene della distrofina. Dopodiché abbiamo richiesto i risultati dei test precedenti, che avevano dimostrato i livelli molto elevati di creatinchinasi, ma non sono stati correttamente interpretati dal medico, quindi quel medico ci ha mentito dicendo che tutto andava bene.

Da quel momento abbiamo cominciato a raccogliere tutti i tipi di materiali su questa malattia e le sue terribili conseguenze.
Siamo andati a Memphis, Tennessee, per sapere di più sulla terapia con cellule staminali. Dopo un esame attento della procedura, abbiamo deciso di non effettuarla per motivi di origine del materiale e la via di sua somministrazione.

Dopodiché, avendo preso conoscenza di altri materiali, siamo andati in Ohio per studiare la terapia genica. Arrivati ​​lì, ci siamo resi conto che lo sviluppo di questa procedura era solo all'inizio. Fortunatamente, sapevamo molto poco sulla genealogia e la possibilità di "riparazione" del DNA.

Dopo aver analizzato tutte le informazioni disponibili, abbiamo concluso che nel nostro caso, solo un trapianto di cellule staminali embrionali può aiutare. Dopo molte ricerche, siamo riusciti a contattare la clinica "EmCell", e abbiamo potuto parlare con un professore molto disponibile. Abbiamo spiegato la situazione e ci hanno promesso di aiutarci. Prima della nostra prima visita alla clinica, R. diventava sempre più debole, ed abbiamo deciso di viaggiare in Ucraina, a Kiev, per andare alla clinica "EmCell."

All'arrivo a Kiev siamo stati accolti da una persona molto cordiale e qualificata: il professore Smikodub. Nel corso di una lunga conversazione, ci ha spiegato i dettagli della procedura che nostro figlio doveva seguire. Ciò che il professore Smikodub ci ha detto, sembrava promettente ed implicava un intervento minimo.

Il giorno dopo è iniziato il trattamento, che consisteva in tre iniezioni endovenose e 8-10 iniezioni di mioblasti. L'intera procedura di trattamento presso la clinica ci ha preso 6 giorni. Il terzo giorno, abbiamo notato una remissione, ed un miglioramento della capacità di nostro figlio di piegare le ginocchia, correre, alzarsi dal pavimento, oltre che una convinzione più forte delle proprie capacità. Questo ci ha dato a tutti la possibilità di pensare che nostro figlio sta meglio e si sente più forte, ciò che lui stesso ci ha confermato. Hanno migliorato anche i riflessi e le funzioni respiratorie del bambino. Tutti questi cambiamenti si sono prodotti durante il trattamento nella clinica.

Il professore ci ha spiegato che dieci giorni dopo questo trattamento R. sentirà una certa debolezza. È successo proprio così. Dopo 10 giorni di trattamento, abbiamo cominciato a notare un miglioramento costante dello stato del bambino, e questo effetto ha durato per circa 5 mesi.

Per tutto questo tempo il bambino è stato regolarmente esaminato dai medici, tra cui il neurologo (con il dispositivo speciale per il controllo della forza muscolare BIODEX, che viene utilizzato anche dagli specialisti della NASA), e il tisiologo. Tutti i medici hanno registrato un andamento positivo e la mancanza di progressione della degenerazione muscolare. Durante questo periodo, abbiamo notato che il bambino si muoveva molto meglio. Prima del trattamento, il bambino correva e camminava zoppicando, il ché l’ha costretto a ridurre il tempo dedicato a queste attività. I risultati del trattamento sono finora visibili.

Cinque mesi dopo il primo ciclo di trattamento, abbiamo osservato un aumento di debolezza, del qui il professore ci aveva detto durante il trattamento. Ci hanno spiegato la necessità di iscriversi ad un secondo ciclo di trattamento, non appena il bambino cominci ad indebolirsi. Siamo tornati alla clinica "EmCell" per il secondo ciclo di trattamento, simile al primo. In quel periodo, siamo stati anche sorpresi dalla capacità di nostro figlio di eseguire le attività che non aveva mai potuto praticare. Siamo tornati da Kiev circa due settimane fa, e per tutto questo tempo, si nota un costante miglioramento del suo stato.

Vorremmo aggiungere che il viaggio a Kiev, l’incontro con il professore ed il trattamento stesso sono stati molto piacevoli e incoraggianti. Possiamo dire con certezza che il professore mette tutto il suo cuore e l'anima nel trattamento di nostro figlio, e lo consideriamo un vero amico. Non abbiamo nessun dubbio della sua dedizione e del suo affetto per nostro figlio. È un peccato che tale procedura non è autorizzata negli Stati Uniti. Questo trattamento potrebbe beneficiare migliaia di ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Per quanto riguarda il nostro soggiorno a Kiev, possiamo riferire solamente cose positive ai nostri amici americani, e speriamo di vedere il nostro bambino sempre più forte. Ringraziamo Dio per l’incontro con un uomo che ci ha ridato la forza e la capacità di capire che se si ha realmente bisogno di aiuto, chiunque può superare le frontiere e dissipare ogni stereotipo. Noi e tutta la nostra famiglia allargata raccomandiamo a tutti questo trattamento per curare la distrofia muscolare di Duchenne.

Vogliamo anche aggiungere che questo Natale era per noi più felice dell’anno scorso.

La ringraziamo molto,
La famiglia R.
Stati Uniti

Fetal stem cells treatment results depend on: disease's severity, age of the patient, adherence for the medications and regime. Treatment results, presented on this site, are individual for each clinical case.