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Traitement des dystrophies musculaires

Les dystrophies musculaires sont un groupe de maladies héréditaires qui se caractérisent par un affaiblissement progressif et une fonte des muscles. La dystrophie la plus répandue est la myopathie de Duchenne. Il existe également d’autres types de dystrophie tels que la dystrophie musculaire de Becker, la myopathie scapulohumérale d’Erb, la dystrophie musculaire congénitale, la dystrophie facio-scapulo-humérale, la dystrophie myotonique, la dystrophie musculaire oculo-pharyngée, la dystrophie musculaire distale et la dystrophie musculaire d’Emery-Dreifuss.

La myopathie de Duchenne est une maladie héréditaire liée au chromosome X, qui se développe suite à la mutation du gène de la dystrophine et se traduit par le déficit de cette protéine. La dystrophine appartient à la vaste catégorie des protéines du sarcolemme et des glycoprotéines. Le déficit en dystrophine entraîne une dégénérescence des cellules, des myocytes en particulier et des cellules musculaires responsables de l’activation des muscles et de leur contraction. Ce déficit favorise également l’immobilisation du sarcolemme, qui à son tour se traduit par une rupture des membranes et déclenche une série des processus conduisant à la nécrose des fibres musculaires.

Les types de dystrophie diffèrent selon la localisation de l’affection des muscles, la vitesse d’évolution de la maladie, l’âge auquel sont apparus les premiers symptômes etc. Ainsi, les gènes de la myopathie de Duchenne liés au chromosome X s’expriment seulement chez les garçons mais sont portés et transmis par les femmes. En règle générale, les garçons touchés par la maladie se retrouvent dans une chaise roulante avant l’âge de 12 ans et passent rarement le cap de l’adolescence.

Il n’existe pas de remède à la dystrophie musculaire ; cependant, une thérapie et la prise de médicaments peuvent en ralentir la progression. Notre traitement à base de cellules souches fœtales a démontré qu’il possédait des atouts non négligeables : il favorise non seulement la décélération de la fonte musculaire mais aussi la régression des principaux symptômes de la maladie.

Au cours du traitement, des pools de cellules génétiquement saines sont activées dans le corps du patient afin de produire de la dystrophine capable de pénétrer les cellules atteintes. En outre, pendant le processus de détermination, de différenciation et de morphogenèse, les cellules souches greffées produisent des pools de cellules spécialisées dont l’organisme du patient a besoin (cellules musculaires, nerveuses, endothéliales etc.) 

La clinique EmCell traite actuellement 250 patients atteints par la myopathie de Duchenne ou par d’autres formes de dystrophies musculaires. Le traitement est prodigué à des patients qui se distinguent par leur stade dans la maladie, leur âge, leur degré d’atrophie musculaire et leur capacité ou non à se mouvoir seul (en marchant seul, en se déplaçant dans un fauteuil roulant ou en restant alité). 

Notre longue expérience dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire nous autorise à formuler les conclusions qui suivent. 

La greffe de cellules souches fœtales stoppe complètement ou ralentit considérablement la progression de la maladie, et ce à n’importe quel stade de l’évolution. Après la greffe, les patients découvrent une augmentation de leur force musculaire, de même que l’apparition ou l’amélioration des réflexes profonds ainsi qu’un meilleur fonctionnement des organes internes et des facultés mentales et physiques. Pour éviter l’atrophie musculaire, le traitement ne doit pas connaître d’interruption. Les cycles de traitement devront avoir lieu au moins une fois tous les 6 à 8 mois (la fréquence sera établie au cas par cas), en particulier pendant la période de croissance intense. 

Incroyable mais vrai : certains de nos patients, dont la myopathie de Duchenne avait été diagnostiquée et confirmée d’un point de vue génétique alors qu’ils étaient enfants, ont atteint l’âge de 29 ans.

Rapports de cas médicaux

History of patient R. Diagnosis: DMD
Treatment of DMD in patient R. Medical case report No.1
Treatment of DMD in patient R. Medical case report No.2
Treatment of DMD in patient R. Medical case report No.3
Treatment of DMD in patient R. Medical case report No.4
Assessment of muscle tone in patient R.

Сommentaires des patients

Letter from R.'s parents
The letter from the patient M., suffering from DMD, after the third course of stem cell treatment
Demande des informations supplémentaires
Fetal stem cells treatment results depend on: disease's severity, age of the patient, adherence for the medications and regime. Treatment results, presented on this site, are individual for each clinical case.

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