Nome del progetto: Trattamento dei pazienti con patologie del sistema nervoso centrale e periferico e dei muscoli per via di trapianto delle cellule staminali embrionali umani (TCSEu)                                                                                             

Ricercatore: Centro dei tessuti embrionali «EmCell» (CTE «EmCell»)

Informazione di contatto: infocenter@emcell.com

Fax: +1 413 254 06 12

Altri ricercatori:

Tipo di informazione sottoposta: Nuova (Nuova, continuazione, supplemento, altro)

Fonte di finanziamento:

Periodo necessario di approvazione:

À. INFORMAZIONI SULLE PROVE CLINICHE (PC)

Viene provato il metodo complessivo di trattamento delle patologie e stati sopraindicati basato sul trapianto di vari tipi di cellule staminali embrionali pluripotenti (CSE), ottenuti da varie zone di crescita dei cadaveri di embrioni presentati all’esaminatore. Le sospensioni che contengono le CSE, verranno prodotte dal CTE «EmCell». 

V. INFORMAZIONE SUI PARTECIPANTI DELLE PROVE

1. I pazienti di prova sono gente ordinaria?  SÌ

2. Ci saranno tra i partecipanti

à) Donne incinte – NO

b) Feti – NO

c) Minori (fino a 18 anni) – SÌ

3. Chi deve ottenere il consenso dei pazienti di prova? – CTE «EmCell» e coricercatori. 

4. Chi deve firmare il consenso? – IL PAZIENTE o I SUOI GENITORI

Firma del dirigente scientifico prof. Oleksandr Smikodub _________Data

Breve descrizione del progetto

 Nome del progetto:

Trattamento dei pazienti con patologie del sistema nervoso centrale e periferico e dei muscoli per via di trapianto delle cellule staminali embrionali (TCSE)

Lo scopo del progetto consiste nello studio degli effetti terapeutici delle CSE in pratica clinica durante il trattamento delle seguenti patologie e stati:

1.       Disturbi innati del sistema nervoso.

2.       Disturbi neurologici sorti a causa dell’asfissione e del trauma ostetrico.

3.       Miopatie.

4.       Malattie demielinizzanti.

5.       Malattie e stati neurodegenerativi.

L’esperienza clinica del CTE «EmCell» ed i teoriche del trattamento delle patologie sopraindicate testimoniano dell’efficacia del presente metodo, ma la sua applicazione nel territorio degli Stati Uniti è legata con parecchie difficoltà, perciò l’obiettivo del presente progetto consiste nell’effettuazione della ricerca in cui il trattamento con le CSE non è legato con l’ulteriore accompagnamento del paziente, osservazione e confermazione dei risultati. 

Il trattamento con le CSE nei limiti del progetto verrà effettuato dagli specialisti del CTE «EmCell» nella sua base clinica principale – Clinica di terapia cellulare dell’Università nazionale di medicina e CTE «EmCell» o nelle altre basi di comune accordo delle parti.

L’ulteriore accompagnamento del paziente, il suo esame e la valutazione dei risultati verranno effettuati dai coricercatori independenti altamente qualificati dagli Stati Uniti, il ché corrisponde agli standard della FDA per le prove cliniche.

La partecipazione del coricercatore a tutti i cinque orientamenti della ricerca non è obbligatoria. 

Il protocollo relativo al ricevimento/rifiuto dei pazienti di prova, l’accompagnamento del paziente dopo il trattamento, l’esame e la valutazione dei risultati in ogni gruppo verrà elaborato ed approvato da entrambe le parti in conformità agli standard della FDA per di prove cliniche. Il numero dei pazienti in ogni gruppo sarà di 15-20 persone.

Se necessario, le ricerche possono essere effettuati con il metodo cieco.  In tale caso le informazioni relative al trattamento verranno fornite ai coricercatori con un certo ritardo.

Le pubblicazioni scientifiche sui risultati dell’esame saranno o collettive, o separate, ma a condizione della presenza della relativa approvazione scritta dell’altra parte (le informazioni relative a ciascuno dei 5 gruppi di pazienti verranno pubblicate separatamente).

Firma del dirigente scientifico Prof. Oleksandr Smikodub _________Data

Descrizione del progetto di ricerca

Prima di dare il consenso alla partecipazione è necessario discutere il contenuto della presente sezione con il ricercatore.

I. Descrizione della ricerca

À. Ricercatore e ricerca

L’invitiamo a partecipare alla ricerca intitolata

«Trattamento dei pazienti con patologie del sistema nervoso centrale e periferico e dei muscoli per via di trapianto delle cellule staminali embrionali»,effettuata sotto la guida del (dirigente scientifico) prof. Oleksandr Smikodub, direttore del CTE «EmCell».

Fax: + 1 413 254 06 12

Coricercatori: -------------------------

Dati di contatto: ----------------------

B. Obiettivo della ricerca

L’obiettivo della presente ricerca consiste nell’esame degli effetti clinici del trapianto delle cellule staminali embrionali (secondo uno dei 5 orientamenti sopraindicati o secondo le patologie concrete) nei casi in cui, secondo le supposizioni teoriche ed i risultati preliminari, il detto metodo ha grandi vantaggi (vedi sotto).  È necessario sottolineare che attualmente i metodi efficaci di trattamento delle patologie sopraindicate sono assenti.  La ricerca verrà effettuata in modo che i risultati del trattamento verranno esaminati e valutati non solamente dagli specialisti del CTE «EmCell», ma anche dagli specialisti americani che hanno l’esperienza di trattamento delle patologie simili (metodi standard) con l’utilizzazione delle nuovissime tecnologie.  La presente ricerca dimostrerà, se il trattamento con il metodo di trapianto delle cellule staminali è più efficace rispetto ai metodi standard approvati. 

Siccome il Suo bambino (Lei) soffre di una delle patologie sopraindicate, e siccome Lei, sia autonomamente che insieme agli specialisti a cui si fida, ha esaminato varie varianti di trattamento di questa malattia, e siccome Lei è informata degli effetti e rischi legati al trapianto delle cellule staminali, e siccome (il Suo) caso clinico (Del Suo bambino) corrisponde ai criteri di selezione dei pazienti di prova, il Suo bambino (Lei) può partecipare a questa ricerca.

Deve capire che Lei è un solito paziente di prova ed ha i diritti uguali con gli altri partecipanti.

C. Sponsor e fonti di finanziamento

La ricerca viene sponsorizzata o finanziata da…….

D. Descrizione della ricerca e della partecipazione dei pazienti

Nei limiti della presente ricerca il Suo bambino (Lei) effettuerà un corso(i) di trattamento con il metodo TCSE.

La procedura di immissione delle CSE non ha nessuna differenza con una solita infusione o un’iniezione ipodermica/ intramuscolare.  Gli effetti secondari sono assenti.

La base della ricerca è l’utilizzazione delle CSE pluripotenti di vari tipi ottenute dagli embrioni cadaverici messi a disposizione dei ricercatori gratis.  

In questa fase della ricerca verrà elaborato uno schema preciso del trattamento (durante ogni corso nonché nel corso dell’anno) basato sui risultati preliminari del trattamento. 

Lo schema preliminare del trattamento presume 3-6 corsi durante 1 anno. Ogni corso include il trapianto di 1-4 sospensioni che contengono le CSE, e dura da 3 a 5 giorni.  Il trattamento può essere effettuato sia in ospedale che in ambulatorio.  Per l’effettuazione del trattamento il paziente deve venire al CTE «EmCell» o in un altro luogo in America o all’estero dove verrà effettuata la ricerca.

L’efficacia del trattamento verrà valutata da tutti i partecipanti alle prove («EmCell», i ricercatori americani, i genitori ed i pazienti).

Per l’effetto massimo il trattamento i pazienti con le malattie sopraelencate deve essere avviato al più presto. In questo caso l’utilizzazione del placebo che ritarda l’inizio del trattamento reale è contrario agli interessi dei pazienti, quindi, in questa fase il placebo (sostanza inattiva iniettata al posto delle CSE) non verrà utilizzato. 

La selezione dei candidati per la partecipazione alla ricerca verrà effettuata tenendo conto del loro livello d’istruzione, del buon senso e del loro consenso di eseguire le relative esigenze e non deviare dall’orario elaborato.  Il progetto presume la partecipazione delle persone con malattie e stati gravi, che necessitano una grande attenzione da parte dei pazienti o dei loro genitori, una stretta collaborazione con i medici durante la ricerca e il desiderio di eseguire le relative esigenze. 

E. Effetti positivi (per il paziente)

Nonostante all’assenza della garanzia di miglioramento Del Suo stato (dello stato del Suo bambino) dopo la partecipazione alle prove cliniche, le prognosi scientifiche attuali e l’esperienza clinica del CTE «EmCell» testimoniano dell’alta probabilità di tale miglioramento. 

In caso di ritardo fisico ed intellettuale si prevede l’accelerazione dello sviluppo sistemico ed armonioso delle funzioni fisiologiche interne, della sfera fisica ed intellettuale.  I primi segni stabili caratteri di questi miglioramenti il più probabilmente appariranno dopo 3-4 mesi dopo il primo trapianto delle cellule staminali. Si prevede che un anno dopo il trattamento effettuato i risultati saranno evidenti e considerevoli. 

In caso di disturbi del funzionamento del sistema nervoso è probabile il ricupero del sistema nervoso fino ad un certo livello, in funzione dello stato di salute del paziente alla data del trattamento e meccanismi patologici del disturbo concreto.

In caso di miopatia progressiva e malattie demielinizzanti (inclusa la sclerosi multipla) c’è una grande probabilità del rallentamento considerevole e della cessazione del progredimento della malattia. 

In caso di malattie e stati neurodegenerativi si prevede un recupero considerevole delle funzioni del tessuto nervoso.  Il grado di ricupero può essere diverso e dipende dallo stato del paziente alla data del trattamento, delle particolarità di ogni caso, ma, il più probabilmente, il ricupero sarà più tangibile rispetto al trattamento con qualsiasi altro metodo. 

La sostituzione dei geni difettosi con il materiale trapiantato non si spetta.

Il rigetto e le complicazioni non si aspettano.

Gli effetti secondari negativi non si aspettano.

F. Numero dei partecipanti alla ricerca

Il numero totale programmato dei pazienti per l’effettuazione del trattamento e l’osservazione è di 60-100, da 12 a 20 persone in ciascuno dei 5 gruppi:

·         Disturbi innati del sistema nervoso.

·         Disturbi neurologici sorti a causa dell’asfissione e del trauma ostetrico.

·         Miopatie.

·         Malattie demielinizzanti.

·         Malattie e stati neurodegenerativi.

Il numero dei pazienti in ogni gruppo verrà concordato dalle parti nel corso della ricerca.

II. Descrizione dei rischi e degli effetti secondari

À. Rischi e scomodità presunti

La somministrazione delle CSE si sopporta facilmente e non causa troppe scomodità.

Il rischio di assenza degli effetti è abbastanza basso.  Il grado degli effetti positivi può variare, ma ci saranno in ogni caso. 

Dopo l’effettuazione di più 1 000 trapianti non abbiamo descritto nessun effetto secondario. 

Prendiamo tutti i provvedimenti necessari per assicurare l’efficacia e la sicurezza delle CSE in conformità a agli standard internazionali.  Nella nostra pratica (più di 1 000 trapianti) non c’è stato nessun caso di infezione del paziente, sebbene la probabilità di questo esiste, perché nessuna analisi garantisce al 100% l’esattezza di riscontro delle infezioni nel materiale di prova.  Pratichiamo il doppio controllo parallelo del materiale, e uno dei campioni rimane in criobanca per la verifica in caso di necessità.

Altri rischi sono assenti.

Durante l’effettuazione della ricerca possono sorgere rischi ed inconvenienti imprevedibili.

Se Lei è incinta o è rimasta incinta durante la ricerca, il rischio sia per Lei che per l’embrione o il feto e assente. 

B. Metodi alternativi

Le malattie e gli stati sopraelencati non vengono curati o non vengono curati completamente con i metodi moderni esistenti. 

Come di regola, tutti i pazienti (i genitori dei pazienti) che desiderano di effettuare il trattamento con le CSE, già avevano effettuato il trattamento con altri metodi.

In molti casi non esistono metodi alternativi di trattamento. I pazienti devono prendere una decisione rispetto alla partecipazione alle prove autonomamente. Il paziente può rinunciare alla partecipazione alle prove. 

C. Gravidanza

La paziente non deve essere incinta al momento in cui dà il consenso di partecipare alle ricerche, e se rimane incinta prima dell’inizio o nel corso della ricerca, deve informarne il medico che effettua la ricerca. 

La gravidanza non è una controindicazione per la partecipazione alla ricerca e al trattamento, il rischio per la donna e il feto e assente.  Allo stesso tempo rispetteremo il desiderio della paziente di non partecipare alla ricerca.

D. Disposizioni che riguardano il trattamento e il pagamento della compensazione in caso di traumi legati alla partecipazione alla ricerca

Il trattamento delle conseguenze del trauma legato alla partecipazione alla ricerca verrà effettuato dal prof. Oleksandr Smikodub (dirigente scientifico) o dallo specialista del CTE «EmCell» da lui nominato.

Le spese di trattamento delle conseguenze dei traumi legati alla partecipazione alla ricerca, vengono assunte dal paziente. La compensazione del trauma legato alla partecipazione alle ricerche, o delle eventuali complicazioni, non è prevista.

E. Domande che riguardano la ricerca

Tutte le domande che riguardano il progetto devono essere inviate al Professore Oleksandr Smikodub al CTE «EmCell» con la posta elettronica infocenter@emcell.com o via fax +1 413 254 06 12.

F.  Conseguenze imprevedibili della ricerca

III. Aspetti sperimentali della ricerca.  Costo di partecipazione alla ricerca.  Rescissione dell’accordo e rinuncia di partecipare alla ricerca.

À. Descrizione degli aspetti sperimentali della ricerca

Tenendo conto dei risultati delle prove sperimentali sugli animali, l’argomentazione teorica moderna dei documenti allegati e l’esperienza nel trattamento dei pazienti con le malattie sopraindicate al CTE «EmCell», si può dire che i risultati del trattamento possono essere considerevoli.  Uno dei compiti della presente ricerca è l’osservazione dåi pazienti che hanno passato il trattamento con il trapianto delle cellule staminali dai medici americani independenti e l’accumulazione da loro dell’esperienza nell’accompagnamento di tali pazienti. 

B. Costo di partecipazione alle ricerche 

Il soggiorno in ospedale, le consulenze degli specialisti e altre spese vengono pagati dai pazienti.

Il paziente deve sapere che la società assicurativa o medica può rifiutare di pagare i servizi sopraindicati.

C. Rinuncia alla partecipazione alle prove

Il paziente ha il diritto di rinunciare alla partecipazione alla ricerca se il dirigente scientifico della ricerca riconosce che

(1)     Il metodo alternativo scelto dal paziente è più efficace di quello studiato.

(2)     Il metodo studiato non è efficace, è nocivo o caratterizzato da pericolosi effetti secondari.

(3)     Il paziente non vuole collaborare con i ricercatori.

D. Conseguenze della rinuncia alla partecipazione alla ricerca

Il paziente può rinunciare alla partecipazione alla ricerca in ogni sua fase, sia prima dell’inizio della ricerca che nel corso del trattamento. Le sanzioni non sono previste.  Se il paziente ha preso la decisione di cessare la sua partecipazione alla ricerca, deve informarne il dirigente scientifico.  Dopo l’uscita dal programma il paziente deve consultare il suo medico curante per quanto riguarda l’ulteriore trattamento. 

IV. Volontari

(non riguarda il presente progetto)

V.  Disposizioni supplementari

I partecipanti alla ricerca devono capire che la partecipazione alla ricerca non dà loro nessun diritto alle invenzioni o elaborazioni risultanti dalla ricerca. 

VI. Consenso

La firma dal paziente di questo modulo significa il seguente: 

Il paziente ha la possibilità di ottenere le risposte alle domande relative alla natura della ricerca sperimentale, ai metodi alternativi di trattamento (se esistono), agli eventuali inconvenienti, pericoli, agli effetti secondari ed ai rischi (in seguito i «Rischi») che possono sorgere in seguito alla ricerca.  Il paziente deve capire che esiste una probabilità di sviluppo delle complicazioni non indicate nel presente documento. Il paziente deve capire che, nonostante il fatto che i ricercatori cercheranno di fare ogni sforzo per minimizzare gli eventuali effetti secondari, essi (gli effetti secondari) possono essere impredicibili, sia per la loro natura che per il grado di rischio per la vita del paziente.

Il consenso del paziente alla partecipazione alla presente ricerca non lo priva dei suoi diritti legittimi.  Il paziente assume le spese connesse con le conseguenze dei Rischi, all’eccezione casi esplicitamente previsti dal presente accordo, quando il paziente può provare che il trattamento effettuato non è corretto, e che le conseguenze negative risultano dall’imprudenza o negligenza dei medici. 

Il paziente dà il suo consenso volontario a partecipare alla ricerca descritta qui sopra.  Il paziente verrà informato in dettaglio di qualsiasi modifica relativa alla sua partecipazione alla ricerca prima dell’effettuazione di tale modifica.  Il paziente verrà informato in dettaglio di tutte le nuove scoperte, realizzate nel corso della ricerca che possono influenzare il suo desiderio di continuare la partecipazione alla ricerca. 

Tutte le informazioni ricevute nel corso di questa ricerca e tutte le informazione personali dei pazienti, sono confidenziali e vengono utilizzate in conformità alle disposizioni delle leggi sulla confidenzialità.  Nel firmare il presente accordo il paziente consente alla trasmissione delle informazioni mediche legate alla ricerca sperimentale, agli sponsor (se esistono), alla FDA, ai servizi statali, ai ricercatori clinici, alle organizzazioni di ricerca scientifica, nonché alle organizzazioni accreditate statali o private non lucrative educative o medicali per l’effettuazione della ricerca.  Il paziente dà inoltre il suo consenso alla pubblicazione nelle edizioni mediche dei risultati di questa ricerca sperimentale, a condizione che le sue informazioni personali non vengano divulgate.

Ho letto e capito le informazioni esposte nel presente accordo e nella «Raccolta dei diritti del partecipante alla ricerca», e sono d’accordo di partecipare alla ricerca.  Mi hanno informato della possibilità di ricevere una copia firmata dell’accordo quale supplemento della « Raccolta dei diritti del partecipante della ricerca».

FIRMA DEL PAZIENTE:

(Firma del paziente) (Data)

(Firma del testimone) (Data)

Se il paziente è minorenne (meno di 18 anni) o non può firmare il presente documento per qualsiasi altra ragionå, La preghiamo di compilare il modulo qua sotto:

Il paziente non può firmare il presente documento a causa di____________________

FIRMA A NOME DEL PAZIENTE:

(Nome del paziente)

(Firma a nome del paziente) grado di parentela con il paziente, altro rapporto

(Data)

(Firma del testimone) (Data)

VII. Raccolta dei diritti del partecipante alla ricerca

Ogni persona che deve dare un consenso ufficiale di partecipare alle ricerche mediche sperimentali, o la persona che deve dare il suo consenso alla partecipazione alle ricerche a nome di un’altra persona, ha i seguenti diritti:

1.       Ottenere le informazioni relative alla natura ed agli obiettivi della ricerca.
2.       Ottenere le informazioni relative alle procedure che dovranno essere effettuate nel corso della ricerca medica sperimentale, nonché le informazioni su tutti i prodotti medicamentosi ed apparecchi che verranno utilizzati nel corso della ricerca.
3.       Ottenere le informazioni su tutti gli inconvenienti e rischi, eventuali e previsti.
4.       Ottenere le informazioni relative agli eventuali effetti positivi.
5.       Ottenere le informazioni sui metodi alternativi di trattamento delle malattie concrete, sui prodotti medicamentosi od apparecchi, l’utilizzazione dei quali può avere un effetto positivo, nonché sui relativi rischi ed effetti secondari. 
6.       Ottenere le informazioni relative all’eventuale trattamento delle complicazioni legate alla ricerca.
7.       Fare qualsiasi domanda relativa alla ricerca o procedure applicate.
8.       Essere informato della possibilità di rinunciare in ogni momento alla partecipazione alla ricerca medica sperimentale e dell’assenza delle sanzioni rispetto al paziente in caso di presa di tale decisione.
9.       Di ottenere una copia firmata del consenso scritto alla partecipazione alla ricerca medica sperimentale. 
10.    Consentire o rinunciare volontariamente (senza nessuna influenza esterna, inganno, corruzione, minaccia di violenza, costrizione fisica o influenza indovuta) alla partecipazione alla ricerca medica sperimentale.

VIII.  Diffusione del documento

Il consenso al trattamento firmato in presenza dei testimoni e la «Raccolta dei diritti del partecipante alla ricerca» devono essere consegnati a:

1.       CTE «EmCell» (documenti del dirigente scientifico)
2.       Ñîricercatori.
3.       Pazienti.