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EXPERIENCIA CLÍNICA MUNDIAL DE 16 AÑOS DEL TRASPLANTE DE LAS CELULAS TRONCALES EMBRIONALES/FETALES HUMANAS

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La experiencia del tratamiento de Miopatia de Duchenne

Lista de enfermedades > Enfermedades neurológicas > Miopatía de Duchenne

Extractos de las historias clínicas

El paciente R nacido en 1991

El TCTE en el tratamiento de la miopatía de Duchenne (DMD)

La DMD es una enfermedad recesiva entrelazada con el X-cromosoma que se desarrolla como resultado de la mutación del gene de distrofino. El distrofino pertenece a la gran clase de proteínas y glicoproteínas del sarcolema. Como resultado de la falta de distrofino empieza la degeneración de las células, sobre todo las células musculares y las que participan en los procesos de la exitación de los músculos relacionados con la actividad retraccional. A consecuencia de la deficiencia del distrofino se debilita el sarcolema, lo que resulta en  la fisura de membranas, además, se activiza una cadena de procesos que resultan en el desarollo de la necrosis de las fibras musculares. Estos procesos se repiten muchas veces durante la vida del paciente con la DMD.

Creemos que las células troncales activizan los siguientes mecanismos:

1.En el organismo del recipiente se forman las pulas de las células genétcamente sanas que pueden producir el distrofino que entra en las células lesionadas a consecuencia de la interacción intercelular.

2.En el proceso de determinación, diferenciación y morfogenesis las CTE trasplantadas producen las pulas de células especializadas: las musculares, nerviosas, endoteliales etc., las cuales necesita el organismo del recipiente.

Actualmente, en la CTC están en seguimiento 6 chicos con la DMD: 3 ucranianos, 2 americanos y un chico de los EAU. El tratamiento empezó en las fases diferentes de la enfermedad, lo que se ve de su edad (de 6 a 12 años), con el grado de atrofia de diferentes grupos musculares y de su capacidad de moverse sin ayuda (inmovilizado en la cama, en una silla de ruedas, anda sin ayuda).

Nuestra experiencia de tres años del tratamiento de los pacientes con la DMD nos permite hacer las siguientes conclusiones:

1. El TCTE detiene o retarda considerablemente la progresión de la enfermedad en cualquier fase.

2. Después del TCTE a los pacientes les aumenta la masa muscular, mejoran y se manifiestan los reflejos profundos, mejora la función de los órganos interiores, como también la actividad mental y física.

3. A fin de evitar el desarrollo de la atrofia el tratamiento de los pacientes con la DMD debe ser constante (el tratamiento debe realizarse no más raro que una vez por 4-6-8 meses, sobre todo en el período del crecimiento intensivo).

4. El TCTE tiene resultados positivos en cualquier fase de la enfermedad. 


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