Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wird X-chromosomal-rezessiv vererbt. Durch einen Gendefekt kommt es zu einem Mangel an Dystrophin, was eine Membraninstabilität der Muskelzelle bewirkt. Dystrophin gehört zu einer großen Klasse von Sarkolemma- und Glycoproteinen. Beim Mangel an Dystrophin beginnt die Degeneration der Zellen, besonders der Muskelzellen und der Zellen, die an den Prozessen des Muskelreizes teilnehmen und mit der Kontraktionsfähigkeit und -intensivität verbunden sind. Infolge des Mangels an Dystrophin wird das Sarkolemm erschwächt, was eine Membraninstabilität der Muskelzelle und deren Zerreißen bewirkt und progredient zu nekrotischen Läsionen der Muskelfaser führt.
Bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie mit fetalen Stammzellen werden im Organismus des Patienten die Pools von genetisch gesunden Zellen gebildet, die Dystrophin erzeugen können, das in kranke Zellen eindringen kann. Beim Determinieren, bei der Differenzierung und der Morphogenese erzeugen die fetalen Stammzellen außerdem auch die Pools von spezialisierten – Muskel-, Nerven-, endothelialen u.a. – Zellen, die der Organismus des Kranken braucht.
Zur Zeit werden in der EmCell-Klinik über 400 Patienten mit DMD und anderen Arten der Muskeldystrophie beobachtet. Die Behandlung wird in verschiedenen Stadien der Erkrankung, für verschiedene Altersgruppen mit verschiedenem Grad der Atrophie von Muskelgruppen und der Fähigkeit der Patienten zur selbständigen Bewegung (an das Bett gefesselt, im Rollstuhl, geht selbständig) durchgeführt.
Unsere vieljährige Erfahrungen bei der Behandlung der Patienten mit Muskeldystrophien lassen folgende Schlüsse ziehen:
- Die Transplantation von fetalen Stammzellen hält auf oder verlangsamt wesentlich die Progredienz der Erkrankung an deren beliebigen Phase.
- Nach der Transplantation von fetalen Stammzellen werden bei den Patienten folgende positive Veränderungen beobachtet: die Muskelkraft nimmt zu, tiefe Reflexe erscheinen oder werden besser, die Funktion der inneren Organe, geistige und körperliche Leistungsfähigkeit verbessern sich.
- Zur Vermeidung der Entwicklung einer Atrophie sollen die Patienten ständig behandelt werden. Die Behandlung ist mindestens alle 6–8 Monate (wird individuell festgestellt) besonders während der intensiven Wachstumsperiode durchzuführen.
Eine Kur für die Behandlung der DMD und anderer Myopathien in der EmCell-Klinik dauert gewöhnlich 2 Tage.
Das ist unglaublich, aber wahr: das Alter unserer manchen Patienten mit einer genetisch bestätigten DMD-Diagnose in ihrer Kindheit erreicht 29 Jahre.