Medizinische Berichte

Patient R., geb. 1991

Transplantation von embryonalen Stammzellen bei der Behandlung der Duchenne-Myopathie (DMD)

DMD – ist eine mit X-Chromosom gekoppelte rezessive Erkrankung, die sich infolge der Dystrophin-Gen-Mutation entwickelt. Dystrophin gehört zu einer großen Klasse von Sarkolemm- und Glycoproteinen. Infolge des Dystrophin-Mangels beginnt Degeneration der Zellen, besonders der Muskelzellen und der Zellen, die an den Muskelreizprozessen und an der Kontraktionsaktivisierungsprozessen teilnehmen. Der Dystrophin-Mangel verursacht die Abschwächung von Myolemm (Sarkolemm), infolgedessen die Membranen platzen und eine Kette von Prozessen angelassen wird, die die Entwicklung des Muskelgewebebrandes verursachen. Diese Prozesse wiederholen sich mehrmals im Laufe des Lebens der DMD-Patienten.

Wir sind der Meinung, dass die Stammzellen folgende Mechanismen anlassen:

1.      Im Organismus des Rezipienten werden die Pools von genetisch gesunden Zellen gebildet, die Dystrophin erzeugen können, das infolge der Zellenwechselwirkung in geschädigte Zellen gelangt. 

2.      Im Laufe von Determination, Differenzierung und Morphogenese erzeugen transplantierte embryonale Stammzellen die Pools der spezialisierten – Muskel-, Nerven-, Endothel- u.ä. Zellen, die das Organismus des  Rezipienten braucht.

Zur Zeit werden in der Klinik für zelluläre Therapie 6 Jungen mit DMD-Diagnose: 3 Ukrainer, 2 Amerikaner und 1 Junge aus VAE behandelt. Die Behandlung wurde in verschiedenen Krankheitsstadien begonnen, was aus dem Alter der Jungen (6 bis 12 Jahre), dem Grad der Atrophie verschiedener Muskelgruppen und seiner Fähigkeit, sich selbständig zu bewegen  (an das Bett gefesselt, auf dem Rollstuhl, bewegt sich selbständig ), ersichtlich ist.

Unsere dreijährige Erfahrungen bei der Behandlung der DMD-Patienten lassen folgende Schlussfolgerungen machen: 

1.      Die Transplantation von embryonalen Stammzellen hält oder verlangsamt die Progredienz der Krankheit in deren jedem beliebigen Stadium.

2.      Nach der Transplantation von embryonalen Stammzellen nimmt bei den Patienten die Muskelkraft zu, verbessern sich oder erscheinen tiefe Reflexe, verbessert sich die Funktion der inneren Organe, sowie geistige und körperliche Aktivität. 

3.      Zur Vermeidung der Entwicklung von Atrophie ist die Behandlung der DMD-Patienten regelmäßig durchzuführen (mindestens alle 4-6-8 Monate, besonders während des intensiven Wachstums).

4.      In jedem Krankheitsstadium bringt die Transplantation von embryonalen Stammzellen positive Ergebnisse.